Genetech, công ty con của Roche AG và đối tác ImmunoGen đã gây ấn tượng mạnh trong phiên họp toàn thể gần đây tại hội nghị thường niên của Hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO). Các nhà nghiên cứu đã trình bày dữ liệu từ nghiên cứu pha

III có tên EMILIA của thuốc liên hợp kháng thể T-DM1 (trastuzumab emtansine) trong điều trị ung thư vú tiến triển tại chỗ hay di căn đã qua điều trị với Herceptin (trastuzumab, Roche) và một hóa trị liệu với taxane.

Nghiên cứu trên tổng số 991 bệnh nhân nữ đã đạt một trong các kết cục chính, cho thấy sự tăng thời gian sống không tiến triển bệnh có ý nghĩa thống kê thêm 3,2 tháng ở các bệnh nhân điều trị với T-DM1 so với nhóm chứng được điều trị bằng tác nhân nhắm trúng đích Tykerb (lapatinib, GlaxoSmithKline) phối hợp với thuốc hóa trị Xeloda (capecitabine, Roche).

T-DM 1 cũng giúp kéo dài sống còn toàn bộ tuy nhiên số liệu của nghiên cứu vẫn chưa đầy đủ nên nghiên cứu vẫn sẽ tiếp tục đến khoảng cuối năm 2014. Cho tới hiện nay, trong 2 năm nghiên cứu, chỉ còn gần một nửa bệnh nhân điều trị với Tykerb + Xeloda còn sống trong khi ở nhóm điều trị bằng T-DM1 thì tỉ lệ này là 65,4%.

Thêm vào đó, TS. Kimberley Blackwell, trường đại học Duke, nói rằng các bệnh nhân điều trị với T-DM1 ít bị các tác dụng phụ nguy hiểm hơn nhóm chứng.

Độc tính thấp hơn có thể do cơ chế hoạt động của T-DM1. Đây là một ví dụ về thuốc liên hợp kháng thể, đây là sự kết hợp của thuốc kháng thể Herceptin (trastuzumab) của Roche với thuốc độc tế bào DM1 (tên gọi khác là emtansine). Sự liên hợp được phát triển nhờ vào công nghệ gắn thuốc lên kháng thể nhắm trúng đích của ImmunoGen.

DM1 tác động vào vi ống, cơ chế tương tự như taxane. Nhưng DM-1 mạnh hơn paclitaxel 100 lần và các nghiên cứu trước đây về DM-1 đã bị ngừng lại do thuốc quá mạnh. Gắn với Herceptin giúp cho thuốc được phân phối chính xác tới nơi cần tác động là các tế bào ung thư vú có biểu hiện HER2 quá mức. Nhờ đó, thuốc có thể kéo dài thời gian đến khi bệnh tiến triển từ 6.4 lên 9.6 tháng.

Tuy nhiên có một phân nhóm mà thuốc chưa cho thấy lợi ích so với nhóm chứng là ở các bệnh nhân trên 65 tuổi. Nhóm bệnh nhân này chỉ chiếm một phần nhỏ trong nghiên cứu. Nhưng theo dữ liệu dịch tễ học SEER của Viện nghiên cứu ung thư quốc gia (NCI), trung vị tuổi chẩn đoán ra ung thư vú là 61 và khoảng 40% bệnh nhân nữ được chẩn đoán mắc bệnh ở tuổi 65 hoặc hơn.

Nhưng điều này cũng không thể làm lu mờ thành công của thuốc. Nếu được cấp phép, đây có thể trở thành lựa chọn điều trị quan trọng trong điều trị ung thư vú di căn có HER2 dương tính.

Các nhà thống kê của Genetech đang tiếp tục nghiên cứu thêm vì nghiên cứu vẫn cho thấy các bệnh nhân từ 60 đến 75 tuổi vẫn có lợi ích khi dùng thuốc và phân nhóm này là một nhóm rất nhỏ. Dù sao, các bệnh nhân lớn tuổi hơn vẫn không gặp bất lợi nào và vẫn có lợi dù không lớn hơn nhiều so với phác đồ kết hợp Tykerb và Xeloda.

Kết quả này sẽ còn thay đổi vì ở các bệnh nhân lớn tuổi, khối u cũng hoạt động khác đi, đặc biệt là có thể phá triển chậm hơn nhiều, tức là có thể sẽ tốn nhiều thời gian để có thể nhận thấy sự khác biệt trong hiệu quả điều trị.

Roche đang có kế hoạch nộp hồ sơ xin cấp phép cho T-DM1 lên FDA vào mùa thu này. Công ty cũng dự định tiến hành thử thuốc trong ung thư vú giai đoạn sớm có HER2 dương tính, trong cả dùng đơn trị và với kết hợp chung với hóa trị và Perjeta (pertuzumab).

 Theo Bioworld